Ca sửa gene người đầu tiên trên thế giới
Bệnh nhân là anh Kevin Madeux, 44 tuổi. Công cụ gene đóng vai trò như một chiếc kéo, nó có thể tìm và cắt bỏ đoạn lỗi của ADN một cách cực kỳ chính xác mà mắt thường không thể nhìn thấy được. Madeux nói: “Tôi sẵn sàng chấp nhận rủi ro. Hy vọng nó sẽ giúp tôi và những người khác”.
Madeux mắc Hunter, một hội chứng về trao đổi chất, do thiếu một gene tạo ra enzyme phá vỡ một carbohydrate nhất định. Trên thế giới có khoảng 10.000 bệnh nhân Hunter và một phần trong số đó bị chết trẻ. Điều trị một ca Hunter tốn 100.000 - 400.000 USD/năm. Người mắc chứng này thường xuyên bị cảm lạnh và nhiễm trùng tai, biến dạng trên mặt, mất thính giác cũng như gặp vấn đề về tim, hô hấp, da, mắt, xương và khớp xương, ruột, não và nhận thức. Tiến sĩ Chester Whitley, chuyên gia về di truyền học Đại học Minnesota, cho biết: “Nhiều người đang phải ngồi trên xe lăn và phụ thuộc vào bố mẹ cho đến khi họ chết”.
Anh Kevin Madeux.
Madeux, hiện sống ở thành phố Phoenix, đã đính hôn với y tá Marcie Humphrey. Tới nay, anh đã trải qua tổng cộng 26 cuộc phẫu thuật tai, mắt, túi mật, cột sống... Năm ngoái, anh suýt chết vì viêm phế quản và viêm phổi.
Madeux có bằng đầu bếp và là chủ hai nhà hàng ở bang Utah. Anh từng nấu ăn cho các đội trượt tuyết ở Mỹ và những người nổi tiếng. Kể từ khi mắc chứng Hunter, anh không thể làm việc trong nhà bếp hoặc cưỡi ngựa như trước. Việc chỉnh sửa gien sẽ không khắc phục được những tổn thương trước đây của anh, nhưng sẽ giúp anh không phải điều trị enzyme hằng tuần tốn kém và mệt mỏi.
Liệu pháp chỉnh sửa gene mới nhất đã được áp dụng cho Madeux giống như việc gửi một bác sỹ phẫu thuật siêu nhỏ vào trong cơ thể ở vị trí chính xác cao. “Chúng tôi cắt ADN của bạn, mở nó ra, chèn một gene, khâu nó trở lại. Nó trở thành một phần ADN của bạn và ở đó suốt quãng đời còn lại”, Tiến sĩ Sandy Macrae, Chủ tịch Sangamo Therapeutics, công ty tiến hành thử nghiệm này, cho biết.
Các bác sỹ đang hồi chờ đợi kết quả. Phải ít nhất một tháng nữa, họ mới biết được dấu hiệu đoạn gene chỉnh sửa có hòa hợp với cơ thể hay không. Mặc dù các nhà khoa học đã tính toán kỹ lưỡng và có các biện pháp phòng ngừa, nhưng việc chỉnh sửa gene này cũng có rủi ro là nếu có lỗi gì xảy ra thì vĩnh viễn không thay đổi được. Cách đây nhiều năm, khi các nhà nghiên cứu sử dụng liệu pháp gene để điều trị một số trường hợp rối loạn hệ miễn dịch, một số bệnh nhân sau đó đã phát triển bệnh bạch cầu vì gene mới đã chèn vào một vị trí trong ADN gốc, nơi nó vô tình kích hoạt một gene ung thư.
- Phát triển AI hỗ trợ đọc dịch ngôn ngữ cổ đại (Thứ bảy, 17:31:09 11/07/2020)
- Xây cụm nhà ở bằng công nghệ in 3D đầu tiên trên thế giới... (Thứ sáu, 14:31:03 08/06/2018)
- Giật mình "bảo bối" điều khiển thời tiết, gây thiên... (Thứ Ba, 20:43:06 05/06/2018)
- Đánh thức tế bào "ngủ đông" giúp não tự chữa lành... (Thứ Hai, 18:26:05 04/06/2018)
- Chẳng ai ngờ xe kéo gắn súng phun lửa lại là công cụ trừ cỏ... (Thứ bảy, 12:00:04 02/06/2018)
- Việt Nam nhập công nghệ biến rơm thành xăng máy bay (Thứ sáu, 20:10:08 01/06/2018)
- Hệ thống tạo mưa lớn nhất thế giới của Trung Quốc (Chủ nhật, 22:47:05 27/05/2018)
- Tìm ra cách chế tạo thịt từ phòng thí nghiệm mà không cần... (Thứ Ba, 08:01:05 22/05/2018)
- Công nghệ mới biến bột nhựa thải của bo mạch điện tử... (Thứ bảy, 15:16:09 12/05/2018)
- Tại sao nước nóng lại đóng băng nhanh hơn nước lạnh? Các nhà... (Thứ tư, 12:58:04 09/05/2018)
- Điều gì sẽ xảy ra nếu bạn ngưng gội đầu trong vòng một năm?
- 7 thảm họa thiên nhiên có thể sắp xảy ra
- Sự thật về chế độ máy bay và 20 bí mật về điện thoại của bạn
- 7 bí ẩn trên Trái đất đã khiến khoa học đau đầu cả nghìn năm qua mà vẫn chưa có lời giải
- Các nhà thiên văn học bó tay trước sự tồn tại của hành tinh này
-
Cơ hội hiếm hoi quan sát hành tinh màu xanh da trời vài ngày tới
Thứ tư, 20:00:09 20/01/2021
-
EU cho hay: "Sâu bột an toàn, người có thể ăn được"
Thứ Ba, 23:30:07 19/10/2021
-
Hệ sao kỳ quái chưa từng thấy cách Trái đất 1.800 năm ánh sáng
Thứ Ba, 22:50:02 19/01/2021
-
Loài người có thể đơn độc trong vũ trụ
Thứ Ba, 22:35:01 19/01/2021
-
Chuyện về con nhện đi săn nhện: Thạo binh pháp như "Gia Cát Lượng", đầy mưu hèn kế bẩn để săn mồi bằng mọi giá
Thứ Ba, 21:27:06 19/01/2021
-
Bức thư tiết lộ những năm cuối đời đầy đau đớn của Napoléon
Thứ năm, 21:35:04 14/01/2021
-
Tàu chở hàng SpaceX lần đầu tự động tách khỏi trạm ISS
Thứ năm, 21:16:05 14/01/2021
-
Phát hiện chuẩn tinh cách Trái đất hơn 13 tỷ năm ánh sáng
Thứ năm, 20:45:04 14/01/2021